Testes com PTC124, nova droga contra mutação de ponto, traz esperanças para jovens com distrofia muscular de Duchenne.
Por Ronnie Lynn
The Salt Lake Tribune, EUA
Uma nova droga, a PTC124, que tem sido testada em crianças portadores de distrofia muscular de Duchenne com um defeito genético específico chamado “mutação de ponto” tem trazido muitos esperanças aos que participam de um teste com a droga no “University Hospital”.
Os participante são tratados com a droga por um período de 28 dias e são acompanhado pelos pesquisadores durante os 28 dias seguintes. Biópsias musculares efetuadas antes e após o tratamento mostram se a droga teve ou não impacto nos níveis de Distrofina.
Os pesquisadores não terão certeza de sucesso até que os dados das biópsias tenham sido compilados, mas os resultados preliminares poderão estar disponíveis ainda este verão.
Mas para alguns pais a resposta é clara: “Quando Jack (filho) estava tomando a droga, ele corria normalmente, levantava-se sem se curvar e subir escadas perfeitamente, um pé atrás do outro, sem apoiar-se no corrimão.”
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