Técnica de Exon skipping continua avançando

Pesquisadores financiados pela Associação Americana de distrofia muscular, Stephen Wilton e colegas, da “University of Western Australia”, em Perth, Austrália, em conjunto com cientistas da AVI BioPharma, Corvallis, Oregon, USA., tem conseguido progresso significativo em dois conjuntos de experiências que fazem o uso da técnica conhecida por “exon skipping”.

Essa técnica faz com que as células, apesar de ainda conterem a mutação genética da distrofia muscular, produzam alguma distrofina funcional (a distrofina é a proteína que falta aos portadores de Duchenne), “saltandos exons” (as regiões que contém as informações genéticas) exatamente nas partes do gene que apresentam defeitos.

Esses “saltos” são obtidos administrando-se uma substância chamada “antisense oligonucleotides” (AOs) às células.

Até o final do ano, nove meninos serão selecionados para participar de um teste clínico onde se testará a estratégia com os AO. A experiência será conduzida pelo “Imperial College” de Londres e pelo Departamento de Saúde do Reino Unido.

Os pesquisadores planejam injetar diferentes doses de AO em um músculo do pé, e avaliar a segurança do procedimento e a longevidade da distrofina produzida.

Informações atualizadas poderão ser obtidas no site http://www.clinicaltrials.gov, onde deve-se usar “Duchenne muscular dystrophy” como seleção para a caixa de pesquisa. Depois, desça até o texto do “antisense trial”.

Fonte: http://www.mda.org/research/060901exon_skipping_dmd.html