Ataluren no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne de pacientes com mutação de ponto (nonsense mutation, mutação sem sentido)
17 de outubro de 2014 by Izabel Gavinho
USA – 13% dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne apresentam mutação de ponto. Nestes casos a droga ataluren dada por via oral pode ser útil. Neste artigo são apresentados os resultados de uma pesquisa para determinar a melhor dose da droga administrada por 48 semanas, três vezes ao dia. A droga foi bem tolerada e os meninos que receberam a dose de 10mg/Kg pela manhã, 10mg/Kg a tarde e 20mg/Kg a noite tiveram melhores resultados do que os que tomaram placebo e dos que tomaram doses mais altas da droga. A droga teve uma liberação condicional na Europa para crianças deambulantes com o nome de Translarna.
