Estudo clínico fase III não demonstrou benefício com a droga drisapersen na Distrofia Muscular de Duchenne
21 de setembro de 2013 by Izabel Gavinho
USA – a droga drisapersen é um oligonucleotídeo utilizado para salto do exon 51 na distrofia muscular de Duchenne. No estudo clínico fase 3, 186 meninos foram estudados durante 1 ano. A droga não causou nenhuma melhora clínica no teste de caminhada 6 minutos em comparação com os meninos que receberam placebo. Outras avaliações clínicas não demonstraram efeito. As pesquisas com a droga foram suspensas até que a análise dos dados esteja concluída. Algumas perguntas ficam no ar: será que a droga concorrente eteplirsen que também salta o exon 51 terá mais sucesso ? (ela é utilizada por via venosa e só foi testada em 12 meninos). Será que as drogas em desenvolvimento que saltam outros exons terão algum sucesso?
