O impacto do deflazacorte na distrofia muscular de Duchenne

Canadá – O uso rotineiro de glucocorticóides aumentou a longevidade dos doentes com Distrofia Muscular de Duchenne. Tratamento com esteróides a longo prazo pode ter efeitos adversos sobre função endócrina e poderia influenciar o início da puberdade. O estudo foi realizado em pacientes que tinham 14 anos de idade ou mais e que tinha sido tratados com deflazacorte como sua única glucocorticóide. Metade (6 de 12) dos meninos que foram tratados com deflazacorte teve atraso puberal. Não houve diferença na idade do início, dose, ou duração da terapia com deflazacorte entre aqueles que tiveram e não tem puberdade retardada. Este estudo piloto sugere que o atraso da puberdade deve ser estudado em ensaios futuros que abordam diferentes doses e horários de terapia com deflazacorte. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(Pediatric Neurology, 2013) The Impact of Deflazacort on Puberty in Duchenne Muscular Dystrophy

Joseph M. Dooley, Susan A. Bobbitt, Elizabeth A. Cummings MD – Canada

The routine use of glucocorticoids has increased the longevity of patients with Duchenne muscular dystrophy. Long-term steroid therapy may have adverse effects on endocrine function and could influence the onset of puberty. METHODS: We assessed the pubertal development of our patients who were 14 years of age or older and had been treated with deflazacort as their only glucocorticoid. RESULTS: Half (6 of 12) of the boys who were treated with deflazacort had pubertal delay. There was no difference in the age of onset, dose, or duration of deflazacort therapy between those who did and did not have delayed puberty. CONCLUSIONS: This pilot study suggests that delayed puberty should be studied in future trials that address different doses and schedules of deflazacort therapy in Duchenne muscular dystrophy.