Iniciada a fase-2 do teste clínico da droga PRO051/GSK2402968

Teste restrito aos Estados Unidos

A fase-2 do teste clínico da droga GSK2402968, conhecida também como PRO051, desenvolvida pela empresa farmacêutica GlaxoSmithKline para o tratamento de mutações específicas que causam DMD, está sendo iniciada nos Estados Unidos (exclusivamente).

O teste esta recrutando 54 pacientes em centros de estudos na Califórnia, Florida, Iowa, Kansas, Maryland, Minnesota, Missouri, Nova York, North Carolina, Ohio, Oregon e Texas.

Resultados favoráveis já descritos

A droga GSK2402968, desenvolvida pelas empresas Prosensa e GlaxoSmithKline, é projetada para modifificar a forma com que as células musculares interpretam instruções genéticas para a síntese de uma proteína muscular chamada distrofina, fazendo com que seja ignorada (“saltada”) uma parte das instruções, i.e., o “exon 51”, e unir as instruções anteriores com as posteriores.

Em abril de 2011, pesquisadores relataram que um teste clínico de 48 semanas de duração, efetuado na Bélgica e na Suécia, obteve resultados encorajadores com o surgimento de distrofina nas fibras musculares. Houve também um aumento nas medidas do teste de caminhada de seis minutos (com relação ao nível base), e não houve efeitos adversos.

Participaram do teste doze meninos com DMD, que receberam injeções semanais da GSK2402968.

O novo estudo será aberto em 14 locais nos Estados Unidos, e está convocando 54 meninos portadores de DMD com as seguintes características:

* Idade mínima de 5 anos;

* Que apresentem mutação no gene da distrofina potencialmente tratável pelo salto do exon 51, que inclui deleções nos exons 13-50, 29-50, 43-50, 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52 e 52-63;

* Capazes de caminhar 75 metros em seis minutos;

* Capazes de se levantar do chão em sete segundos ou menos;

* Fazendo uso de corticosteroides por um mínimo de seis meses antes da avaliação, e sem alterações significativas na dosagem diária, ou regime de dosagem, por um mínimo de três meses antes da avaliação;

* Não apresentando doença cardíaca significativa;

* Não estar participando de outro estudo;

Os participantes receberão dosagens semanais de um de dois níveis diferentes da GSK2402968, ou então placebo.

Para obter maiores detalhes, acesse o site http://ClinicalTrials.gov e entre na caixa de pesquisas “A Clinical Study to Assess Two Doses of GSK2402968 in Subjects with Duchenne Muscular Dystrophy“, ou NCT01462292.

Tradução : Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo”arroba”gmail.com

Fonte: http://quest.mda.org/news/dmd-phase-2-trial-gsk-exon-skipping-drug-opens-us