A Summit anuncia início de teste clínico fase-1 para tratamento da DMD com a droga SMT C1100

Oxford, Reino Unido – 25-05-2012 – A Summit, empresa inglesa dedicada a desenvolver novas drogas, anunciou hoje o início do tratamento do primeiro grupo de pacientes com distrofia muscular de Duchenne, utilizando sua droga STM C1100. Composta de uma pequena molécula, a STM C1100 é oral, e tem potencial para mudar o curso da doença por meio do incremento, ou regulação positiva, de uma proteína natural do organismo, chamada utrofina.

O Diretor Executivo da pesquisa, Dr. Glyn Edwards, espera ter um relatório completo do teste antes do final do ano.

A SMT C1100 foi exaustivamente testada em cobaias com relação à eficácia e segurança, e demonstrou ser capaz de restaurar e manter a função muscular.

Participarão deste teste “fase-1” somente pacientes saudáveis. As doses serão crescentes, e os objetivos serão verificar se a formulação aquosa da droga consegue os níveis consistentes no sangue que os estudos com cobaias indicaram como necessários para obter benefícios terapêuticos aos pacientes com DMD, e checar a segurança e a tolerabilidade da droga.

Caso esta fase obtenha resultados positivos, será possível prosseguir para a “fase-2” dos testes clínicos em pacientes com DMD.

A fase-1 dos testes foi financiada com um milhão e meio de dólares doados por grupos de organizações de pacientes com DMD nos Estados Unidos, tais como a Associação Americana de Distrofia Muscular, A Fundação para a Erradicação da DMD, a Fundação Charley, a Cure Duchenne, a Fundação Nash Avery, e a Parent Project Muscular Dystrophy.

A SMT C1100 é projetada para regular positivamente e manter a produção da Utrofina, que é uma proteína muito produzida na regeneração muscular, mas que diminui de atividade quando as fibras musculares amadurecem, sendo então substituída pela distrofina, uma proteina que mantém a integridade e a função normal das fibras musculares.

Pacientes com DMD não conseguem produzir distrofina, o que resulta na degeneração da fibra muscular. Todavia, se a utrofina for continuamente produzida na fibra muscular madura, ela pode substituir a função da distrofina, e consequentemente superar a deficiência de distrofina nos pacientes com DMD.

Espera-se que esta abordagem terapêutica possa se tornar um tratamento universal para todos os portadores de DMD, independentemente da origem genética. A Summit já demonstrou em estudos de eficácia com cobaias,que a SMT C1100 é capaz de aumentar a produção de utrofina para restaurar e manter a função muscular normal.

Tradução : Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo”arroba”gmail.com

Fonte: http://uk.reuters.com/article/2012/05/25/idUS108687+25-May-2012+MW20120525