O uso de oligonucleotídeos para salto do exon 51 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
1 de agosto de 2011 by Izabel Gavinho
Reino Unido – 19 meninos com Duchenne foram tratados com oligonucleotídeos para salto do exon 51 por 12 semanas. Os objetivos e resultados foram os seguintes: Segurança e tolerabilidade – o tratamento demonstrou ser seguro e sem efeitos colaterais graves; Estudo da dose adequada – os melhores resultados foram observados na dose de 2mg/kg ou superior; Expressão da distrofina – aumento em valores significativos, e o maior aumento observado foi de 55%. Houve também aumento da expressão de outras proteínas musculares e redução de células inflamatórias nos músculos.
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