Alcançado importante marco na luta contra distrofia muscular.
Columbus, Ohio, USA
Seis meninos portadores de distrofia muscular de Duchenne, com idades variando entre 8 a 18 anos, foram submetidos a um experimento desenvolvido no “Columbus Children’s Hospital”, em Columbus, Ohio – USA, em conjunto com a empresa de biotecnologia “Asklepios Biopharmaceutical Inc.”.
Os pacientes receberam, por via intramuscular, pequenas doses de um mini-gene desenvolvido por engenharia genética, com o objetivo de fazer com que as células musculares produzam a proteína Distrofina.
A experiência, aprovada pelo U.S. Food and Drug Administration – órgão americano que regulamenta esses trabalhos – visa, nesse momento, garantir apenas a segurança da terapia de forma não ocorrerem respostas inflamatórias ou imunológica.
Serão ministradas doses bastante pequenas. Assim não estão sendo esperadas, nessa etapa, melhoras com relação aos sintomas da doença.
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