Ataluren aumenta a expressao da distrofina em pacientes com distrofia muscular de Duchenne: estudo fase 2a.
21 de dezembro de 2013 by Izabel Gavinho
USA – Cerca de 13 % dos meninos com distrofia muscular de Duchenne ( DMD ) tem uma mutação sem sentido do gene da distrofina. Ataluren atua no ribossoma permitindo a correção do defeito genético e a produção de proteina funcional. A droga foi usada no tratamento de 38 meninos com DMD em doses variadas por 28 dias. Vinte e três dos 38 (61%) pacientes demonstraram aumento da distrofina apos o tratamento. Os resultados mantem a esperança de que a droga possa ser util no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
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