Holanda – os autores compararam o peso e altura das crianças com distrofia muscular de Duchenne sem tratamento com as tratadas com prednisona no esquema 10 dias com/10 dias sem. O número de crianças tratadas foi pequeno mas os resultados permitiram concluir que este regime de tratamento aparentemente não altera o peso e a altura das crianças tratadas.

O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(Neuromuscular Disorders, 2012) Normal height and weight in a series of ambulant Duchenne muscular dystrophy patients using the 10 day on/10 day of prednisone regimen

K. ten Dam, I.J.M. de Groot, C. Noordam, N. van Alfen, J.C.M. Hendriks e L.T.L. Sie – The Netherlands

Prednisone treatment delays the progressive course of Duchenne muscular dystrophy. The aim of this study was to determine the
influence of the 10 day on/10 day of treatment on height and weight. We retrospectively reviewed the growth and weight charts of Duchenne patients born between 1988 and 2006 (patients between 4 and 9 years old, being able to walk in the home situation). Forty-seven patients were eligible for further analysis and divided into two groups: 33 patients treated with prednisone and 14 non-prednisone treated patients. Results of a median follow-up of 57 months (range 27–146) are described. By using linear mixed models this study demonstrates that height and body mass index in prednisone-treated patients with 10/10 regimen are not significantly diferent compared to untreated patients. We cautiously conclude that the alternating prednisone regimen has no apparent side effects on weight and height in the ambulatory phase of Duchenne muscular dystrophy.

Fonte: http://distrofiamuscular.net/noticias.htm

No dia 10 de março, iniciou-se na ACADIM um atendimento multidisciplinar, visando avaliar e encaminhar pacientes com doenças neuromusculares para unidades parceiras.

Contamos com o trabalho voluntário de três profissionais:

Fernanda Batista – Fisioterapeuta respiratória

Sandra Mota – Médica Fisiatra

Rosana Alves – Terapeuta Ocupacional

Suécia – pacientes com distrofia muscular de Duchenne e Becker podem apresentar osteoporose, mesmo sem o uso de corticóides. Neste estudo de seguimento da densitometria óssea por 4 anos os pesquisadores encontraram densidade óssea maior nos pacientes com Becker e uma progressiva redução nos pacientes com Duchenne, demonstrando uma correlação entre força muscular e osteoporese e a necessidade de prolongar a deambulação em pacientes com Duchenne.

O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(Acta Paediatrica, 2012, 101(4): 424-32) Bone mass development in patients with Duchenne and Becker muscular dystrophies: a 4-year clinical follow-up

Ann-Charlott Söderpalm (ann-charlott.soderpalm@vgregion.se), Per Magnusson,, Anne-Christine Åhlander, Jón Karlsson, Anna-Karin Kroksmark,Már Tulinius, Diana Swolin-Eide – Sweden

Aim: To investigate the longitudinal development of bone mass in patients with Duchenne and Becker muscular dystrophies and to study the impact of muscle strength and motor function on bone mass in these patients. Methods: Eighteen patients with Duchenne muscular dystrophy (2.3–19.7 years at baseline) and six patients with the milder Becker muscular dystrophy (10.8–18.9 years at baseline) were followed during a 4-year period with respect to areal bone mineral density (BMD), motor function and muscle strength.

Results: Greater bone mineral accretion was observed in the Becker patient group compared with the age-related Duchenne group above 10 years of age, and the older patients with Duchenne experienced decreased femoral neck BMD during the study period. In the study group, significant correlations were found between BMD in the lower extremities and muscle function parameters.

Conclusions: The differences in BMD between patients with Duchenne and Becker as well as between different bone measurement sites demonstrated in the present study point out the importance of preserving muscle strength and motor function in patients with muscular dystrophy. Moreover; it highlights the value of performing region-specific analysis of the bone quality in these patients.

Fonte: http://distrofiamuscular.net/noticias.htm

USA – selecionei 29 pesquisas que serão apresentadas no maior congresso mundial de neurologia. As pesquisas que estão mais avançadas são a da terapia com ACE-031 com resultados preliminares bons em Duchenne (pesquisa 1) e a que demonstra a melhora da função cardíaca em pacientes com Duchenne tratados com drogas cardioprotetoras como os inibidores da ECA e os beta bloqueadores (pesquisa 5)

Leiam mais sobre as pesquisas aqui.

Fonte: http://distrofiamuscular.net/noticias.htm

Linha de Crédito – Banco do Brasil

Christian Matsuy – segunda-feira, 13 de fevereiro de 2012 – 10:17

BB Cr édito Acessibilidade

Em novembro/2011, a Presidenta Dilma Rousseff lançou o Viver sem Limite – Plano Nacional dos Direitos da Pessoa com Deficiência. Por meio de ações estratégicas em educação, saúde, inclusão social e acessibilidade em prol da promoção à cidadania e ao fortalecimento da participação da pessoa com deficiência na sociedade, da sua autonomia, eliminando barreiras e permitindo o acesso e o usufruto, em bases iguais, aos bens e serviços disponíveis a toda a população.

O BB integra as ações de fortalecimento da acessibilidade e elaborou uma linha de crédito para aquisição de produtos de Tecnologia Assistiva, com foco no público com renda até 10 salários mínimos.

A linha BB Crédito Acessibilidade disponibilizada pelo Banco do Brasil, permite que os clientes tenham acesso ao crédito para comprar os equipamentos necessários para o bem estar no dia a dia. Esta modalidade destina-se ao próprio deficiente ou a um terceiro que queira adquirir tais equipamentos para destinar a outra pessoa.

Continue lendo…

Fonte: http://maonarodablog.com.br/2012/02/13/linha-de-credito-banco-do-brasil/

A empresa americana Halo Therapeutics anunciou que a FDA (Food and Drug Administration) concedeu a designação de medicamento órfão à droga HT-100 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa designação serve para promover o desenvolvimento de terapias para tratar doenças raras.

A HT-100, também conhecida como halofuginona, é uma substância disponível por via oral que funciona inibindo o processo de fibrose patológica no músculo e estimulando diretamente a regeneração de fibras musculares saudáveis.

Os cientistas da empresa têm a intenção de iniciar em 2012 a fase 2 dos testes clínicos para avaliar a HT-100 em distróficos.

Fonte: http://distrofico.amplarede.com.br/2012/01/teste-clinico-com-remedio-oral-para-tratar-dmd-em-2012/

Alemanha – vetores virais contendo um microgene da distrofina foram injetados por via venosa em camundongos com distrofia muscular. Após 10 meses de tratamento os animais apresentavam melhora ecocardiográfica e histológica demonstrando as possibilidades futuras deste tratamento.

Leiam mais informações aqui.

Fonte: http://distrofiamuscular.net/noticias.htm

A Folha promoverá uma sabatina com a geneticista e especialista em células-tronco Mayana Zatz, 64, no dia 13 de fevereiro, às 19h, no Teatro Folha.

Zatz é professora da USP e foi pró-reitora da pesquisa da universidade.

A cientista é responsável por algumas das mais importantes pesquisas no Brasil sobre o tratamento de distúrbios musculares.

Ela responderá às perguntas de três jornalistas e da plateia. Os entrevistadores serão Reinaldo José Lopes, editor de “Ciência” e de “Saúde” da Folha, Marcelo Leite, editor de “Opinião”, e Hélio Schwartsman, colunista do jornal.

A pesquisadora coordena o Centro de Estudos do Genoma Humano da USP, o maior da América Latina, e com frequência participa de debates sobre as questões éticas relacionadas aos testes genéticos.

Em 1981, criou a Associação Brasileira de Distrofia Muscular. Zatz foi uma das principais vozes no debate que levou à aprovação da pesquisa com células-tronco embrionárias pela Câmara dos Deputados. Nascida em Tel-Aviv (Israel), Mayana veio para o Brasil ao sete anos.

As inscrições para o evento estão abertas. Interessados em participar podem se inscrever pelo e-mail eventofolha@grupofolha.com.br ou pelo telefone 0/xx/11/ 3224-3473, das 14h às 19h. É necessário informar nome completo, telefone e RG.

Alessandro Shinoda – 2.fev.11 / Folhapress

Mayana Zatz é geneticista e especialista em células-tronco

SABATINA FOLHA – MAYANA ZATZ
QUANDO: Segunda-feira (13/02), às 19h
ONDE: Teatro Folha
ENDEREÇO: shopping Higienópolis, avenida Higienópolis, 618

Fonte:http://www1.folha.uol.com.br/paineldoleitor/agendafolha/1047013-folha-sabatina-geneticista-mayana-zatz-na-segunda-feira-inscreva-se.shtml

Atenção pessoal ligado à questão das distrofias.

Temos mais um grupo de apoio e luta pelos distróficos em geral, a APDM – ASSOCIAÇÃO PAULISTA DE DISTROFIA MUSCULAR que nasceu do “Grupo de Pais e Portadores de Distrofia Muscular”, fundado em maio de 2001 e que já tem em seu curriculum inúmeros avanços na luta pelos direitos dos portadores de DM, entre eles a portaria 1531, antiga”portaria do BiPAP”. Atualmente a luta pela incorporação do Cough Assist ao tratamento dos pacientes, estando em portaria, é uma das metas. Luta, também, por efetivos tratamentos para a doença que beneficiem esta geração.

Este grupo se reune no primeiro sábado de cada mês e a reunião é sempre aberta. O local mais frequente das reuniões é o Centro de Estudos do Genoma Humano, mas este canal de comunicação confirmará sempre o local e o horário.

Acredito que em conjunto com os outros grupos já existentes, OAPD, ACADIM, AGADIM, ANADIM e outros, teremos um fortalecimento ainda maior na luta pela causa dos distróficos.

“Juntos, somos mais fortes”

Acesse o facebook, conheça e participe do grupo:

http://www.facebook.com/groups/355324617820235/

Enviado por Francisco Mota

Itália – Nesta pesquisa os pacientes, 71 no total, foram tratados com um anti-inflamatório (ibuprofen) e com um doador de óxido nítrico (dinitrato de isosorbitol), medicamento usado para tratamento da angina do peito. Os pacientes tinham distrofia de Duchenne, Becker e cinturas) e foram tratados por um ano. Os medicamentos foram bem tolerados com poucos efeitos colaterais com algum grau de melhora.

O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(Pharmacological Research, January 2012) Nitric oxide donor and non steroidal anti inflammatory drugs as a therapy for muscular dystrophies: evidence from a safety study with pilot efficacy measures in adult dystrophic patients

Maria Grazia D’Angelo, Sandra Gandossini, Filippo Martinelli Boneschi, Clara Sciorati, Sara Bonato, Erika Brighina, Giacomo Pietro Comi, Anna C. Turconi, Francesca Magri, Giuseppe Stefanoni, Silvia Brunelli, Nereo Bresolin, Dario Cattaneo, Emilio Clementi – Italy

This open-label, single centre pilot study was designed to evaluate safety and tolerability of the combination of the drugs isosorbide dinitrate, a nitric oxide donor, and ibuprofen, a non steroid anti-inflammatory drug, in a cohort of adult dystrophic patients (Duchenne, Becker and Limb-girdle muscular dystrophy). Seventy-one patients were recruited: 35, treated with the drug combination for 12 months, and 36 untreated. Safety and adverse events were assessed by reported signs and symptoms, physical examinations, blood tests, cardiac and respiratory function tests. Exploratory outcomes measure, such as the motor function measure scale, were also applied.

Good safety and tolerability profiles of the long-term co-administration of the drugs were demonstrated. Few and transient side effects (i.e. headache and low blood pressure) were reported. Additionally, exploratory outcomes measures were feasible in all the disease population studied and evidenced a trend towards amelioration that reached statistical significance in one dimension of the MFM scale. Systemic administration of ibuprofen and isosorbide dinitrate provides an adequate safety margin for clinical studies aimed at assessing efficacy.

Fonte: http://distrofiamuscular.net/noticias.htm