Ações da Sarepta Therapeutics aumentam 50% após resultados preliminares positivos para a terapia genética de distrofia muscular
A Sarepta Therapeutics apresentou dados preliminares para seu tratamento experimental em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que causa perda de massa muscular e pode ser fatal antes dos pacientes completarem 30 anos.
Ações da Sarepta Therapeutics subiram mais de 50% na Terça feira após a companhia apresentar dados preliminares para o seu tratamento experimental para pacientes com a distrofia muscular de Duchenne.
A rara doença genética causa desgaste muscular e pode ser fatal antes dos pacientes completarem 30 anos. Os sintomas geralmente começam cedo na infância, geralmente entre 3 e 5 anos da idade. Afeta principalmente meninos mas em raros casos pode afetar meninas.
A Sarepta compartilhou resultados de três crianças que receberam a terapia de gene na fase 1/2 no ensaio clinico.
A creatina quinase é uma enzima encontrada nas células musculares que podem vazar para a corrente sanguínea quando o músculo sofre algum estrago. Níveis indicados da enzima podem indicar que alguém tem a distrofia muscular de Duchenne, ou DMS.
Os pacientes que receberam a droga da Sarepta mostraram
Uma redução média de mais de 87% nos seus níveis de creatina quinase no dia 60. O tratamento também produziu níveis robustos de distrofina, a proteína encontrada nos músculos que é usada para movimentação. O resultados “superaram significativamente até as mais altas expectativas,” o analista Anupam Rama da J.P. Morgan escreveu em uma nota para seus clientes.
“Eu tenho esperado por todos os 49 anos da minha carreira para achar uma terapia que reduza dramaticamente os níveis de creatina quinase e crie níveis significativos de distrofina,” disse em uma nota o doutor Jerry Mendell do Hospital Infantil Nationwide. “Por mais que os dados sejam novos e preliminares, esses resultados, se eles persistirem e forem confirmados em pacientes adicionais, vão representar um avanço sem precedentes no tratamento da DMD.
A Sarepta fechou a segunda feira com um valor de mercado de 6.9 bilhões de dólares, de acordo com o FactSet. O valor aumentou para cerca de 10.6 bilhões de dólares durante a Terça Feira. As ações da companhia ganharam em quase 200% esse ano. A Solid Biosciences também está desenvolvendo uma terapia genética para DMD. Suas ações aumentaram 82% na Terça Feira, um dia depois da “Food and Drug Administration” (FDA, agência reguladora americana equivalente a Anvisa) tirar o programa da companhia da espera clínica
A Solid tratou apenas um paciente e disse na Segunda Feira que espera ter dados na segunda metade de 2019.
Solid has treated just one patient and said Monday it expects to have data in the second half of 2019.
O índice de biotecnologia da NASDAQ estava aumentado em quase 1,2% na Terça Feira, no ritmo para seu melhor dia desde 6 de Junho quando ganhou 1,25%.
– Meg Tirrell da CnBC contribuiu para esse relatório
A seguir um comunicado de imprensa resumindo os resultados da Sarepta
CAMBRIDGE, Mass.,19 de Junho, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) –A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), a uma companhia biofarmacêutica comercial focada na descoberta e no desenvolvimento de medicina genética para tratar doenças neuromusculares raras, anunciou que no R&D (sigla em inglês para departamento de pesquisa e desenvolvimento) da Companhia Jerry Mendell, M.D do Hospital Infantil Nationwide apresentou resultados preliminares positivos da fase 1/2a do ensaio clínico de terapia genética avaliando AAVrh74.MHCK7.micro-Distrofina em indivíduos com Distrofia muscular de Duchenne (DMD). Dr. Mendell apresentou os seguintes dados preliminares nos primeiros três pacientes do programa:
*Todos os pacientes mostraram expressão robusta de micro-distrofina transduzida, que está propriamente localizada no sarcolema, conforme medida pela imunohistoquímica. A expressão genética média, conforme medida pela percentagem de fibras positivas de micro-distrofina, foi de 76.2% e a intensidade média das fibras foi 74.5% comparada ao controle normal.
*Todas as biópsias pós-tratamento mostraram níveis robustos de micro-distrofina conforme medidos pelo imunoblot de proteína, com uma média de 38.2% comparada ao normal usando o método da Sarepta, ou 53.7% comparado os termos normais à quantificação do Nationwide ao método da Sarepta que ajusta-se para gordura e tecido fibriótico.
*Um média de 1.6 cópias de vetor poe núcleo de célula foi medido nos pacientes, consistentes com os altos níveis de expressão de micro-distrofina encontrados.
*Todos os pacientes mostraram significante queda nos níveis de creatina quinase, com uma redução média de CK de mais de 87% no Dia 60. CK é uma enzima associada a prejuízo muscular e pacientes com DMD exibem uniformemente altos níveis de CK. De fato, CK significativamente elevada é frequentemente usado como uma ferramenta diagnóstica preliminar,
teve presente em reunião realizada hoje no Ministério da Saúde e levou algumas demandas: necessidade de divulgação a cerca do consenso de cuidados nas distrofias musculares, mudança de critérios para avaliação de novas tecnologias pela Conitec, dificuldades no acesso aos serviços de saúde por conta do SISREG, necessidade de atendimento interdisciplinar para os doentes raros.
O desembargador Souza Prudente, espetacular em sua fala em defesa da vida.
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