Reino Unido – poloxomer 188 é um selante da membrana muscular que poderia proteger o músculo com distrofia muscular. Existem estudos da droga há mais de 13 anos, Neste período resultados promissores foram vistos na função cardíaca de camundongos com distrofia muscular. Neste estudo observou-se que a droga pode piorar a contração dois músculos esqueléticos em camundongos com distrofia muscular. Este insucesso pode determinar o fim dos estudos desta droga em distrofia muscular.

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Fonte: http://distrofiamuscular.net/principal.htm

USA – resveratrol é um produto natural extraído da casca da uva e tem sido empregado por suas propriedades antioxidantes. Em camundongos jovens com distrofia muscular o resveratrol aumentou a força musculares sem alterar as alterações patológicas dos músculos. O mecanismo de ação precisa ser melhor investigado.

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Fonte: http://distrofiamuscular.net/principal.htm

Coréia do Sul – 66 pacientes com Duchenne e escoliose foram acompanhados por dois anos, sendo que 40 foram operados e 26 não. Apesar da doença ser progressiva nos dois grupos, os pacientes que foram aperados tiveram melhor função e mais lenta redução da capacidade pulmonar.

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Fonte: http://distrofiamuscular.net/principal.htm

USA – dentre os 2500 resumos de pesquisas que serão apresentados neste Congresso eu selecionei 19 relacionados com a distrofia muscular, especialmente com o tratamento. Dentre estes posso destacar os resultados fase 2 do salto de exon com eteplirsen em meninos com Duchenne, o resultado favorável com a terapia gênica em camundongos de vários modelos de distrofia e o estudo preliminar com a SMT C1100, um modulador da utrofina em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Neste encontro apresntaremos um estudo preliminar realizado na FMABC com a agomelatina, um agonosta da melatonina que reduz as citocinas inflamatórias e aumenta a força muscular dos camundongos com distrofia muscular.

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Fonte: http://distrofiamuscular.net/principal.htm

O falta de tratamentos efetivos para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) demanda a procura por novas metodologias. Um dos métodos promissores de tratamento é a terapia com células-tronco. Este estudo demonstra o impacto das células-tronco fetais (CTF) na capacidade funcional, na qualidade de vida de pacientes com DMD, e na capacidade das CTFs de prevenir complicações relacionadas à DMD de forma a inibir a progressão da doença.

A terapia com as células-tronco fetais melhora substancialmente a capacidade funcional, a qualidade de vida, a fração de ejeção do ventrículo esquerdo, e a capacidade vital forçada dos pulmões dos portadores de DMD. Isso foi confirmado através de comparações neurológicas,  laboratoriais (aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase, creatinofosfoquinase e lactato desidrogenase), e morfofuncionais (fração de ejeção do ventrículo esquerdo e capacidade vital forçad), efetuadas em pacientes com DMD antes do tratamento, e 6 e 12 meses após o tratamento com as células-tronco fetais.

Fonte: http://www.dovepress.com/efficacy-of-fetal-stem-cells-in-duchenne-muscular-dystrophy-therapy-peer-reviewed-article-JN

Ucrânia – neste estudo 27 pacientes com Duchenne foram tratados com células tronco fetais e acompanhados por 1 ano após o tratamento. Os resultados foram comparados aos de 15 meninos que não receberma o tratamento. Houve melhora da qualidade de vida, da função cardíaca e respiratória e redução das enzimas musculares nos exames laboratoriais. O estudo não tem todo rigor metodológico mas é um bom começo para demonstrar os benefícios das células tronco.

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Fonte: http://distrofiamuscular.net/principal.htm

USA – a rapamicina é uma droga imunossupressora. Neste experimento a droga foi administrada em camundongos com distrofia muscular através de nanoparticulas. Os animais tratados apresentaram aumento da força muscular e da função cardíaca. Os resultados foram observados tanto em animais jovens quanto nos mais velhos. Os resultados observados foram melhores do que os observados com a rapamicina em dose convencional (não em nanopartículas).

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Australia – Tranilast é uma droga anti – alérgica, biodisponível por via oral, capaz de reduz a fibrose. A droga foi adicionada a água de camundongos com distrofia muscular. Após 9 semanas a droga não alterou significativamente a massa dos músculos mas diminuiu a fibrose no músculo diafragma em 31% em comparação com camundongos não tratados. Uma tendência semelhante de diminuição da fibrose foi observada nos músculos tibial anterior. Estas reduções na deposição de fibrose não foram associados com com melhoria na força mas houve melhoria na resistência à fadiga , tanto no diafragma como no músculo tibial anterior. Juntos, esses resultados demonstram que a administração de compostos antifibróticos potentes como o tranilast poderia ajudar a preservar a estrutura do músculo esquelético, o que pode , finalmente, aumentar a eficácia de outros tratamentos como a terapia gênica.

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