USA – estudantes americanos do segundo grau Lalith Polepeddi e Mike Polmear identificaram uma substância que pode contribuir para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne; a substância funciona com um “cimento” protegendo a membrana celular e reduzindo as alterações patológicas dos músculos; o trabalho foi realizado em camundongos com distrofia muscular. Para ver um vídeo em inglês desta notícia é só acessar aqui.
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O Movitae — Movimento em Prol da Vida, que tem sede em São Paulo, foi aceito como amicus curiae na Ação Direta de Inconstitucionalidade que questiona a validade de pesquisas com células-tronco embrionárias. A ação tramita no Supremo Tribunal Federal e foi ajuizada pela Procuradoria Geral da República contra parte da Lei de Biossegurança (11.105/05). O ministro Carlos Ayres de Britto é o relator da causa. O Movitae considera que as pesquisas oferecem uma perspectiva real de futuro tratamento para doenças graves que afetam milhões de pessoas e, por isso, luta pela validade da lei que regulamenta tais procedimentos. A ONG bateu na porta do STF apoiada por entidades de peso, como a Associação de Diabetes Juvenil, o Grupo de Abordagem Mutidisciplinar da Terapia de Esclerose Múltipla, a Associação Brasil Parkinson e a Associação Brasileira de Distrofia Muscular. Duas outras organizações não governamentais — Conecta Direitos Humanos e o Centro de Direitos Humanos — já tinham sido admitidas como amicus Curiae na Adin. Origem da vida No documento que protocolou no Supremo, a entidade sustentou o pedido para ser parte do processo invocando seu estatuto, no qual se lê que uma de suas missões é acompanhar e participar da criação e implantação das leis que disponham sobre a melhoria da qualidade de vida de pessoas portadoras de doenças genéticas ou adquiridas. A Lei de Biossegurança foi votada no Congresso há um ano. Por entender que a vida humana acontece a partir da fecundação, a Procuradoria-Geral da República recorreu ao STF sustentando que a nova legislação conflita com o artigo 5° da Constituição (direito à vida) e o artigo 1°, III (princípio da dignidade da pessoa humana). O advogado carioca Luis Roberto Barroso, que representa a ONG, argumentou no processo entregue ao Supremo Tribunal que a Lei 11.105 estabeleceu condições para pesquisas com células extraídas de embriões, tais como que eles tenham tratamento in vitro (art. 5°), estejam congelados há mais de três anos (art. 5°, II), os genitores dêem seu consentimento (art. 5°, parágrafo 1°) e a pesquisa seja aprovada pelo Comitê de Ética da instituição (mesmo artigo, parágrafo 2°). Após lembrar que a fertilização in vitro é feita no Brasil desde 1978, Barroso reproduziu na petição trechos de obras científicas mostrando que as células-tronco têm a capacidade de se converterem em distintos tecidos no organismo e de produzirem cópias idênticas de si mesmas. A seguir, o advogado apresentou números sobre a incidência de doenças na população brasileira, como a diabetes, que atingem cerca de 13 milhões de pessoas. Para ele, Direito e Ética, que se aproximaram bastante nas últimas décadas, possibilitaram que a sociedade enfrentasse melhor os desafios dos avanços tecnológicos e das ciências biológicas. “O biodireito é um subsistema jurídico em desenvolvimento acelerado, voltado para o estudo da reprodução assistida, a clonagem terapêutica e reprodutiva, a mudança de sexo e as pesquisas com células-tronco. A Bioética, por sua vez, demarca as possibilidades e limites dos progressos científicos nesses domínios”. O encontro entre o Direito e a Ética se dá primeiro na Constituição, a partir daí se irradiando pelo sistema normativo. Após sustentar o papel do Legislativo e do Executivo nesse contexto, Barroso enfatiza que a Lei da Biossegurança, em momento algum, viola o direito à vida e ao princípio da dignidade humana. As diversas posições teóricas sobre o momento em que a vida se inicia fez Barroso recordar o desacordo moral que ocorre diante da falta de consenso entre posições racionalmente defensáveis. “É preciso reconhecer a inadequação do dogmatismo onde a vida democrática exige pluralismo e diversidade. Em situações como essa, o papel do Estado deve ser o de assegurar o exercício da autonomia privada, de respeitar a valoração ética de cada um, sem a imposição externa de condutas imperativas. A Lei de Biossegurança faz isso, ao estabelecer que pesquisas com células-tronco só devem ser feitas com o consentimento dos genitores.” Depois de lembrar que a lei proibiu práticas como a clonagem humana e a comercialização de material biológico, o advogado carioca argumentou que a existência da lei tem a virtude de demarcar a fronteira entre o lícito e o ilícito. Além disso, admitiu que o argumento contrário à utilização de células-tronco em pesquisas e tratamentos médicos é alimentado por um sentimento religioso. “Funda-se ele no pressuposto de que a vida teria início com a fecundação, fazendo a equiparação entre embrião e a pessoa humana. Como conseqüência, sua destruição para a realização de pesquisas e para o tratamento de outras pessoas representaria uma violação da vida. Não se deve desmerecer a crença de qualquer pessoa ou doutrina, mas no espaço público de um Estado laico, hão de prevalecer às razões do Direito e da Ciência.” “A equiparação do embrião a um ser humano não é compatível com o direito brasileiro que já se encontrava em vigor antes mesmo da Lei da Biossegurança. Se a vida humana se extingue quando o sistema nervoso pára de funcionar, o inicio da vida teria lugar apenas quando se firmasse ou, pelo menos, começasse a se formar. E isso ocorre por volta do 14° após a fecundação. Não sendo o embrião uma pessoa, não há que se falar em dignidade humana.” Segundo ele, “o tratamento dado à matéria pela Lei 11.105 somente permite a utilização de embriões fecundados in vitro para fins reprodutivos e que não tem a possibilidade de se tornarem seres humanos. Em outras palavras, restringe as pesquisas a embriões que não poderiam ser implantados no útero por não apresentarem as condições internas necessárias ao seu desenvolvimento posterior.” A lei brasileira não permite que sejam utilizadas células-tronco extraídas de embriões produzidos exclusivamente para pesquisas. Esse quesito tem uma conseqüência ético-jurídica importante na visão de Barroso, ou seja, afastar a objeção antiutilitarista segundo a qual “o uso de embriões em pesquisas significaria tratá-los como meios para a realização das finalidades de outrem”. “De fato, somente podem ser utilizados em estudos embriões que foram produzidos com o objetivo de serem implantados em um útero materno e de se tornarem no futuro seres humanos. Originalmente, a finalidade perseguida era a reprodução. Contudo, como a implantação não ocorreu, não há razões para que suas dificuldades não seja utilizadas para promover a vida.” Barroso lembra, ainda, que o parágrafo 2º da Lei 11.105 garante que as células não sejam manipuladas de forma irresponsável ou caprichosa. Em outras palavras, ainda que se trate de embrião inviável ou congelado há mais de três anos, e ainda que os genitores tenham proferido a autorização, a aprovação do Comitê de Ética da respectiva instituição será exigida, para zelar por uma prática de pesquisa ética e conseqüente. Para o advogado, uma adesão estrita à tese da inconstitucionalidade da pesquisa com células-tronco implicaria também negar a possibilidade da própria fertilização in vitro, “a não ser que se sustentasse a necessidade de que todos os embriões fecundados fossem implantados, o que não é possível”. Ao longo do processo, Barroso insistiu sempre que a pesquisa com células-tronco embrionárias representa um perspectiva de tratamento eficaz para inúmeras doenças. “A Lei 11.105, ao vedar expressamente a clonagem humana, a engenharia genética e a comercialização de embriões, não viola o direito à vida, nem tampouco da dignidade humana. Embrião não se equipara a pessoa e, antes de ser transferido para o útero materno, não é sequer nascituro. Além disso, a nova legislação impede sua instrumentalização ao determinar que só possam ser utilizados em pesquisas embriões inviáveis ou não usados no procedimento de fertilização.” Fonte: Revista Consultor Jurídico, 6 de abril de 2006
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USA – este estudo foi feito em camundongos com deficiência em distrofina e utrofina; são camundongos que apresentam uma intensa fraqueza muscular; os animais com dois meses de vida foram tratados com vetores contendo um microgene da distrofina. Após dois meses houve uma significativa melhora das alterações musculares e um significativo aumento da força muscular. Em resumo um resultado bastante promissor. O resumo em inglês do artigo que será publicado em breve está abaixo:
(IN PRESS: Molecular Therapy, 2006) C-Terminal-Truncated Microdystrophin Recruits Dystrobrevin and Syntrophin to the Dystrophin-Associated Glycoprotein Complex and Reduces Muscular Dystrophy in Symptomatic Utrophin/Dystrophin Double-Knockout Mice
Yongping Yue, Mingju Liu, and Dongsheng Duany – USA
C-terminal-truncated (DC) microdystrophin is being developed for Duchenne muscular dystrophy gene therapy. Encouraging results have been achieved in the mdx mouse model. Unfortunately, mdx mice do not display the same phenotype as human patients. Evaluating DC microdystrophin in a symptomatic model will be of significant relevance to human trials. Utrophin/dystrophin doubleknockout (u-dko) mice were developed to model severe dystrophic changes in human patients. In this study we evaluated the therapeutic effect of the DR4-R23/DC microdystrophin gene (DR4/DC) after serotype-6 adeno-associated virus-mediated gene transfer in neonatal u-dko muscle. At 2 months after gene transfer, the percentage of centrally nucleated myofiber was reduced from 89.2 to 3.4% and muscle weight was normalized. Furthermore, we have demonstrated for the first time that DC microdystrophin can eliminate interstitial fibrosis and macrophage infiltration and restore dystrobrevin and syntrophin to the dystrophin-associated glycoprotein complex. Interestingly neuronal nitric oxide synthase was not restored. The most impressive results were achieved in muscle force measurement. Neonatal gene therapy increased twitch- and tetanic-specific force. It also brought the response to eccentric contraction-induced injury to the normal range. In summary, our results suggest that the DR4/DC microgene holds great promise in preventing muscular dystrophy.
Por Ronnie Lynn
The Salt Lake Tribune, EUA
Uma nova droga, a PTC124, que tem sido testada em crianças portadores de distrofia muscular de Duchenne com um defeito genético específico chamado “mutação de ponto” tem trazido muitos esperanças aos que participam de um teste com a droga no “University Hospital”.
Os participante são tratados com a droga por um período de 28 dias e são acompanhado pelos pesquisadores durante os 28 dias seguintes. Biópsias musculares efetuadas antes e após o tratamento mostram se a droga teve ou não impacto nos níveis de Distrofina.
Os pesquisadores não terão certeza de sucesso até que os dados das biópsias tenham sido compilados, mas os resultados preliminares poderão estar disponíveis ainda este verão.
Mas para alguns pais a resposta é clara: “Quando Jack (filho) estava tomando a droga, ele corria normalmente, levantava-se sem se curvar e subir escadas perfeitamente, um pé atrás do outro, sem apoiar-se no corrimão.”
Leia a notícia completa em:
Columbus, Ohio, USA
Seis meninos portadores de distrofia muscular de Duchenne, com idades variando entre 8 a 18 anos, foram submetidos a um experimento desenvolvido no “Columbus Children’s Hospital”, em Columbus, Ohio – USA, em conjunto com a empresa de biotecnologia “Asklepios Biopharmaceutical Inc.”.
Os pacientes receberam, por via intramuscular, pequenas doses de um mini-gene desenvolvido por engenharia genética, com o objetivo de fazer com que as células musculares produzam a proteína Distrofina.
A experiência, aprovada pelo U.S. Food and Drug Administration – órgão americano que regulamenta esses trabalhos – visa, nesse momento, garantir apenas a segurança da terapia de forma não ocorrerem respostas inflamatórias ou imunológica.
Serão ministradas doses bastante pequenas. Assim não estão sendo esperadas, nessa etapa, melhoras com relação aos sintomas da doença.
Leia a notícia completa em:
Dr. JORGE MÁRCIO PEREIRA DE ANDRADE (Médico, Psiquiatra, Psicanalista e Analista Institucional – DEFNET – Campinas – SP) jorgemarcio@mpc.com.br
Primeiramente esclareço que este texto é inacabado, assim como será inacabada qualquer discussão sobre o tema das Deficiências. Não tenho a pretensão de esgotar o tema aqui, muito pelo contrário, por se tratar de uma proposta que visa o futuro, a afirmação e a implicação da continuidade de discussão do Estatuto são imprescindíveis. Esta é a principal função deste texto: solicitar a continuidade da discussão do Pl. -06/2003, em especial por suas questões críticas e seus fundamentos, a começar pela não adoção dos princípios atuais de defesa de Direitos Humanos, termo que consideraria fundamental já primeira linha do documento/minuta, posto que é utilizado como base para todos os programas, políticas e legislações a nível internacional, dos quais nosso País não poderá se excluir ou negar a reconhecer.
Neste momento vivo um triplo acontecimento: 1º – o recebimento de mensagem do Senador Flavio Arns (PT-PR) sobre a realização de um seminário por via Internet sobre a minuta do Estatuto da Pessoa com Deficiência, a ocorrer no dia 29 de março de 2006, e demais mensagens via internet, e, em especial, o documento com a posição do CONADE (Conselho Nacional dos Direitos da Pessoa com Deficiência), com severas restrições e questionamentos sobre a necessidade de “aprofundamento e democratização dos debates, num prazo condizente com a natureza e complexidade do tema…”; 2º – pela minha participação e implicação com participante da Conferência Estadual dos Direitos da Pessoa com Deficiência de São Paulo, a se realizar no dia 30 de março de 2006, incluído como delegado eleito da Conferencia Regional de Direitos da Pessoa com Deficiência, pela cidade de Campinas; 3º – bem como devido à minha participação de uma mesa redonda, com o título: “A Sociedade e o Deficiente: Direitos do Cidadão com Deficiência”, proposto pela Jornada de Neuro-reabilitação na Infância e Adolescência, promovida pelo Curso de Especialização em Fisioterapia Aplicada à Neurologia Infantil da Faculdade de Ciências Médicas da Unicamp, Campinas, SP, a se realizar nos dias 31/03 e 01/04.
Relatei estes acontecimentos e eventos para dizer da intensidade micropolítica que estou vivenciando, diante de um tema de tal importância macropolítica, o Estatuto, ao qual já venho fazendo questionamentos desde de 2003, com revela o texto da Revista Sentidos, nº 20 /ano 4, na matéria “O que está em jogo no debate sobre o Estatuto do Deficiente”, págs. 33 a 41, onde já declarava: “ _ O presidente do DefNet, Jorge Márcio, além de criticar o que chama de visão medicalizada da condição da deficiência, aponta certos termos utilizados, como ‘sempre que possível’, aplicada a alguns artigos ( à época ) que “abrem margens para interpretações parciais da lei, não contemplando a necessidade de uma afirmação real de direito das pessoas com deficiência.”
Este passado, desde 2003, quando ainda era chamado de Estatuto da Pessoa Portadora de Deficiência, até as atuais transversalidades momentâneas, me estimularam, mais uma vez, assim como a impossibilidade de intervenção junto ao Seminário proposto, nesta data, de solicitar que outros meios, além da INTERNET e das Vídeo-conferências, posto que há ainda um grande contingente de cidadãos e cidadãs sem nenhum acesso a computadores ou com tempo vital disponível para estarem em Assembléias Legislativas Municipais, para que se democratizem e debatam alguns pontos de reflexão sobre os termos e as construções do referido estatuto, levando para os fóruns já anunciados da Conferência Estadual dos Direitos das Pessoas com Deficiência, de todo país, a serem realizados, assim como para a Conferência Nacional dos Direitos das Pessoas com Deficiência, a se realizar em Março, independentemente do tema já anunciado sobre a questão da Acessibilidade.
Primeiramente informo que o Estatuto vem sendo modificado, com participação de alguns atores sociais, individual ou coletivamente, o que não impediu que algumas posições e termos continuassem a ser empregados na atual minuta enviada pelo Senador Flavio Arns, ora em debate.
Algumas considerações, portanto, se fazem necessárias:
– O Estatuto já esteve, historicamente, citado como uma necessidade no trabalho: “A defesa dos interesses da pessoa portadora de deficiência”, de Mortari e Paula (1997), encontrável no livro: Direitos da Pessoa Portadora de Deficiência, uma publicação oficial do Instituto Brasileiro de Advocacia Pública, onde esta autores, respectivamente uma Promotora da Justiça de São Paulo e um Procurador da Justiça de São Paulo afirmavam que: “Assente que um código ou estatuto sistematizado não transformará a realidade de exclusão que caracteriza o conjunto das pessoas com deficiência no Brasil, porquanto somente a prática motivará a necessária revolução cultural, é possível pensar em uma Lei que seja potencialmente mais eficaz do que o amontoado de normas hoje em vigor…”, lembrando logo em seguida que, para além da sistematização das regras existentes, fazia-se e faz-se necessário pensar em um documento legal que cobre judicial e extra-judicialmente o direito objetivo, assim como que penalize “práticas discriminatórias e excludentes”. Neste sentido é que o atual documento, já indicado como “possibilidade” em 1997, ainda não nos contemplará em nosso desejo de um formato Estatuto, posto que não contenha como principal característica, em seus termos fundamentais na conceituação de deficiências, a sua nascente nas desigualdades sociais e na exclusão sócio-econômica e política brasileira, além de não reafirmar por princípio a questão dos Direitos Humanos das Pessoas com Deficiência.
O conceito ora utilizado é uma repetição e construto ainda duplamente alicerçado no complexo deficiência/doença, utilizando-se uma visão questionável caso tenhamos como parâmetro a definição da Convenção Interamericana para a Eliminação de Todas as Formas de Discriminação Contra as Pessoas com Deficiência, chamada Convenção da Guatemala, onde é conceitua-se “deficiência” por “uma restrição física, mental ou sensorial, de natureza, que limita a capacidade de exercer uma ou mais atividades essenciais da vida diária, CAUSADA OU AGRAVADA PELO AMBIENTE ECONÔMICO OU SOCIAL”. (art. 1, nº 1), sendo estes termos e afirmações grifados excluídos da atual minuta em apreciação. Pergunto e não encontro a justificativa imediata desta supressão, já que o restante da conceituação da Convenção encontra-se reproduzido na minuta, porém ao se verificar os demais termos das ‘disposições preliminares’, ficam claras as inclusões de condições médicas e de doença que mais estão para a inclusão na Classificação Internacional de Doenças e situações relacionadas à Saúde, do que da atual Classificação Internacional de Funcionalidade, Incapacidade e Saúde (CIF – ICF) da OMS (2001), que trouxe um possível reforço para a determinação causal de deficiências a partir das questões ambientais e da situação econômico social dos cidadãos e cidadãs que passam pelos caminhos excludentes das deficiências, incapacidades e desvantagens, ressignificando e esclarecendo o conceito de doença associado às deficiências, mudando radicalmente a concepção para uma visão da funcionalidade e da Saúde, como parâmetros para a atenção, cuidados e, quiçá para a aplicação das leis em nosso País.
Lembro, portanto, que se o Direito permanecer na superfície apenas das deficiências, com uma postura ainda vitimizada e tutelada das pessoas com deficiência, sem um aprofundado debate sobre a sua heterogeneidade e multiplicidade, sem perceber a questão imprescindível da construção histórica de estigmas e preconceitos, formados pela lógica da exclusão social, ocorrerá, a meu ver, como está ocorrendo, a construção de mais um documento para cidadãos e cidadãs de “de papel”, posto que as deficiências, e, consequentemente as pessoas com deficiência, por mais que se lute para sua inclusão, são e serão parte de um sistema de exclusão, pois somos remetidos sempre à questão da diferença, embora sejam tratadas no campo das diversidades humanas.
Enfim, pelo princípio fundamental de que as primeiras e, quiçá, mais importantes definições já começam nas primeiras linhas de um documento legal, elaborado para que se torne um instrumento de defesa, de longo prazo e eficácia jurídica, venho a público solicitar, mais uma vez, que continuemos a debater, discutir, rever, reformular, revisar, reconhecer os erros, aprimorar os acertos e promover a maior socialização possível do chamado Estatuto da Pessoa com Deficiência, o qual já denominou, inclusive, em sua primeira versão, as pessoas com deficiência com estigmatizante termo de ‘HIPOSUFICIENTES”.
Sugerimos que o Artigo 6º da atual minuta seja modificado, muito embora muitos outros conceitos precisem e deverão ser revistos, que se utilize a Convenção da Guatemala ao se conceituar discriminação contra as pessoas com deficiência como “toda diferenciação, exclusão ou restrição baseada em deficiência, antecedente de deficiência, conseqüência de deficiência anterior ou percepção de deficiência, presente ou passada, que tenha o efeito ou propósito de impedir ou anular o reconhecimento, gozo ou exercício por parte das pessoas com deficiência de seus direitos humanos e suas liberdades fundamentais”, já que, como afirmado anteriormente, algumas das principais desvantagens e desigualdades , que forjam problemas, às vezes somados à miséria social, em muitos países, como no Brasil, têm origem na sociedade, ou seja decorrem de barreiras sociais e não, apenas, das barreiras funcionais ou arquitetônicas, ligadas à ausência de políticas públicas estruturais, elaboradas e implementadas com a participação ativa de cidadãos e cidadãs com deficiência, como por exemplo, da participação política dos Conselhos Municipais de Pessoas com Deficiência.
Pelo reconhecimento de todas as Declarações (Guatemala, Madri, etc…) e das mais atuais concepções e a imprescindível participação ativa e ampliada dos principais interessados neste debate: as PESSOAS COM DEFICIÊNCIA.
(Texto enviado para o Exmo.sr. Senador Flavio Arns através do e-mail: Imprensa.flavioarns@terra.com.br A ser impresso e distribuído para os eventos citados no texto, bem como enviado pelo INFO ATIVO DEFNET, pela Internet.)
INFO ATIVO DEFNET Nº 2440- ANO 10 – 29 de MARÇO DE 2006
RESPONSÁVEL: DR JORGE MARCIO PEREIRA DE ANDRADE – WWW.DEFNET.ORG.BR
Em reunião da Câmara Técnica, realizada em 6 de dezembro de 2005, Berta Viard, associada da ACADIM, mãe de usuário do Bipap, com doença muscular, foi convidada para dar seu depoimento quanto ao manuseio desse aparelho. Disse que seu filho Michel, atualmente com 28 anos, começou a apresentar fraqueza muscular por volta dos 4 – 5 anos de idade, quando foi feito o diagnóstico, iniciando fisioterapia e natação. Até então vinha levando a vida normalmente, fazendo revisões médicas periódicas quando, por volta dos 18 anos de idade, começou a ficar sonolento, com desânimo. Declarou que foi muito difícil chegar-se ao diagnóstico da insuficiência respiratória (por retenção de CO2) que se iniciava, em virtude de desconhecimentos dos médicos da sua doença. Em seguida, Berta afirmou que os sintomas foram plenamente sanados com o uso noturno do BIPAP. Falou das dificuldades pelas quais passou para conseguir o aparelho, obtido por vias judiciais. Disse, ainda, que o manuseio do equipamento não é complicado, e que o profissional que a ajudou, e atualmente acompanha o uso do BIPAP é o fisioterapeuta respiratório do seu filho. Registrou que o quadro clínico respiratório de Michel melhorou muito com a aplicação das vacinas – antigripal e pneumocócica -, e que sente muito a falta de hospitais de referência no Rio de Janeiro, com profissionais que saibam atender pacientes com doenças neuromusculares. Drª Glória Penque, do INDC/UFRJ, comentou que na sua prática clínica-profissional, é fundamental que o paciente tenha um cuidador que seja capaz de entender e auxiliar em casa o uso do BIPAP. Maria Clara Migowski Pinto, presidente da ACADIM, registrou que a entidade poderia participar no projeto que ora se organiza, auxiliando na orientação junto aos familiares.
Canadá – o estudo compara os meninos com distrofia muscular de Duchenne na segunda década de vida tratados com deflazacort, uma forma de corticóide (40 meninos) com os não tratados (34 meninos). Os tratados com corticóide mantiveram força muscular maior, maior capacidade respiratória, menor problemas para alimentação, menor grau de escoliose, melhor função pulmonar e maior sobrevida. Os efeitos colaterais mais observados com o tratamento foram menor estatura, maior aumento de peso, fraturas e catarata.
O resumo em inglês do artigo recentemente publicado pode ser lido abaixo: (IN PRESS: Neuromuscular Disorders, 2006) Long-term benefits of deflazacort treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy in their second decade
W.D. Biggar, V.A. Harris, L. Eliasoph, B. Alman – Canada
We compare the clinical course of 74 boys 10–18 years of age with Duchenne muscular dystrophy (DMD) treated (40) and not treated (34) with deflazacort. Treated boys were able to rise from supine to standing, climb stairs and walk 10 m without aids, 3–5 years longer than boys not treated. After 10 years of age, treated boys had significantly better pulmonary function than boys not treated and after15 years of age, 8 of 17 boys not treated required nocturnal ventilation (treated 0 of 40). For boys over 15 years of age, 11 of 17 boys not treated required assistance with feeding compared to none of the treated boys. By 18 years, 30 of 34 boys not treated had a spinal curve greater than 20o compared to 4 of 40 treated boys. By 18 years, 7 of 34 boys not treated had lost 25% or more of their body weight (treated 0 of 40) and 4 of those 7 boys required a gastric feeding tube. By 18 years, 20 of 34 boys not treated had cardiac left ventricular ejection fractions less than 45% compared to 4 of 40 treated boys and 12 of 34 died in their second decade (mean 17.6+1.7 years) primarily of cardiorespiratory complications. Two of 40 boys treated with deflazacort died at 13 and 18 years of age from cardiac failure. The treated boys were significantly shorter, did not have excessive weight gain and 22 of 40 had asymptomatic cataracts. Long bone fractures occurred in 25% of boys in both the treated and not treated groups. This longer-term study demonstrates that deflazacort has a very significant impact on health, quality of life and health care costs for boys with DMD and their families, and is associated with few side effects.
Fonte: http://www.distrofiamuscular.net/noticias.htm
Alemanha – Guenter Schuerbrand entrevistou o Professor Rudolf Korinthenberg, neurologista da Universidade de Freiburg na Alemanha sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. Ela fala da pesquisa que está fazendo com ciclosporina e corticóides (ele já estudou 120 pacientes e faltam mais 30), fala da dose de corticóides, do uso da creatina, da coenzima Q10, etc. Há um alerta bastante esclarecedor sobre terapias milagrosas que não existem, especialmente sobre o uso de células tronco em Kiev, cuja credibilidade é nenhuma no meio científico, tendo só objetivo de explorar o desespero dos pais e obter lucro fácil. Há informações bastante claras quanto a falta de evidências quanto ao uso da homeopatia no tratamento da distrofia de Duchenne.
Suiça – Guenter Schuerbrand entrevistou o Dr. Thomas Meier, PhD, pesquisador chefe da empresa suiça Santhera Pharmaceuticals Ltd.. A empresa está estudando o idebenone, uma droga que atua como a coenzima Q10 para prevenção da força muscular e uma droga inibidora da calpaína para retardar a evolução da doença. Nesta entrevista são abordados aspectos da pesquisa da empresa, quando serão feitos os estudos, pacientes que serão selecionados perspectivas para a liberação das drogas na Europa e nos Estados Unidos.
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11 de fevereiro de 2020