O Comitê de Doenças Raras se reuniu hoje com o Secretário de Saúde do Estado para apresentar as demandas dos raros do Rio de Janeiro.
Falamos sobre diagnóstico precoce, acesso a tratamento e às novas tecnologias ( incluindo medicamentos).
Entregamos um documento com sugestões para nossos pleitos e ouvimos propostas concretas por parte do gestor público.
#comitêdedireitoshumanosdaspessoascomdoençasraras
#ARAR
#ACADIM

O Comitê de Doenças Raras se reuniu hoje, 29 de abril, em assembleia extraordinária para deliberar sobre a pauta da reunião na Secretaria de Saúde do Estado

No dia 25 de abril, saiu a publicação da ANVISA, aprovando o registro do ATALURENO, medicamento usado exclusivamente para pacientes que tenham Distrofia Muscular de Duchenne causada por mutação de ponto Nonsense.
Hoje, a notícia encheu de esperança a comunidade de Distrofia.
Esperança de novos tempos…

GERÊNCIA-GERAL DE MEDICAMENTOS E PRODUTOS BIOLÓGICOS RESOLUÇÃO-RE Nº 1.081, DE 25 DE ABRIL DE 2019 O Gerente-Geral de Medicamentos e Produtos Biológicos, no uso das atribuições que lhe confere o art. 130, aliado ao art. 54, I, § 1º do Regimento Interno aprovado pela Resolução da Diretoria Colegiada – RDC nº 255, de 10 de dezembro de 2018, resolve: Art. 1º Deferir as petições de registro de medicamento novo, conforme anexo. Art. 2º Mais informações devem ser consultadas no site da Anvisa – www.anvisa.gov.br; Art. 3º Esta Resolução entra em vigor na data de sua publicação.
GUSTAVO MENDES LIMA SANTOS
ANEXO NOME DA EMPRESA CNPJ
PRINCIPIO ATIVO
NOME DO MEDICAMENTO NUMERO DO PROCESSO VENCIMENTO DO REGISTRO
ASSUNTO DA PETIÇÃO EXPEDIENTE
NUMERO DE REGISTRO VALIDADE
APRESENTAÇÃO DO PRODUTO
COMPLEMENTO DE NOME
—————————-
MILLIDOCK PRODUTOS MÉDICOS E FARMACÊUTICOS LTDA – ME 25.210.463/0001-09
AT A LU R E N O
TRANSLARNA 25351.717381/2017-67 04/2024
MEDICAMENTO NOVO – REGISTRO ELETRÔNICO DE MEDICAMENTO NOVO 2304082/17-3
1.5770.0001.001-1 48 Meses 125 MG GRAN SUS OR CT 30 ENV AL X 0,5 G 1.5770.0001.002-8 48 Meses
250 MG GRAN SUS OR CT 30 ENV AL X 1 G
1.5770.0001.003-6 48 Meses
1000 MG GRAN SUS OR CT 30 ENV AL X 4 G
leiteleallaura
Ataluren aprovado. Caminho aberto pra outras aprovações.

Hoje, foi dia de iniciarmos a capacitação da rede de Atenção Básica de Saúde em DMD.
Aula inaugural com Dra Alexandra Prufer.
Não tenho dúvida de que começamos muito bem!

Hoje foi dia de lutar pelos raros no Comitê de Saúde

Período: 9 e 10 de abril
Aproveitando que íamos tratar de alguns assuntos da ACADIM em Brasília, fizemos algumas visitas a gabinetes de Senadores e Deputados, bem como à equipe de atenção básica de saúde do Ministério da Saúde, levando demandas relativas à Aliança Distrofia Brasil e à Aliança Rara Rio.
Aproveitamos também a oportunidade para divulgar o trabalho do Comitê de Defesa dos Direitos Humanos das Pessoas com Doenças Raras.
*Visitas realizadas:*

*Senadora Maria do Carmo Alves (DEM-SE)*
Data: 09/04/2019
Horário: 10h
O Projeto de Lei elaborado pelo então Deputado Otávio Leite, instituindo a Semana de Conscientização da Distrofia Muscular de Duchenne, chegou na Segunda feira ao Senado.
Solicitamos à Senadora Maria do Carmo, participante da Comissão de Educação, para onde o Projeto foi encaminhado, para que pegasse a relatoria do mesmo e acelerasse o processo.
Solicitamos também que fossem inseridos na pauta da CASS Raras dois assuntos em caráter de urgência:
1) A votação no STF do dia 22 de maio sobre a obrigatoriedade do Poder Público dispensar medicamentos de alto custo não incorporados ao SUS
2) A proposta de Compartilhamento de riscos que prevê a dispensação de medicamentos órfãos com monitoramento de resultados.
Solicitamos que a Sociedade Civil Organizada e os especialistas médicos participem da elaboração das regras desse novo modelo proposto pelo Ministério da Saúde.

*Senador Romário (PODE-RJ)*
Data: 09/04/2019
Horário: 11h
Fomos recebidos pela assessoria do Senador e levamos o mesmo assunto sobre a CASS RARAS.
Por se trata de Parlamentar do RJ, solicitamos também que haja uma proposta para atendimento diferenciado dos raros no Sistema de Regulação.
Iremos passar informações de como funciona o sistema hoje.

*Senadora Zenaide Maia (PROS-RN)*
Data: 09/04/2019
Horário: 14h
Discutimos também sobre a votação do STF e sobre a proposta de compartilhamento de riscos.

*Deputada Liziane Bayer (PSB-RS)*
Data: 09/04/2019
Horário: 15h

Por se tratar de Parlamentar em primeiro mandato, levamos informações básicas a respeito das demandas das distrofias musculares e demais Doenças Raras.
Mais uma vez abordamos questões como a votação do STF e a proposta de Compartilhamento de riscos.
A Deputada mostrou-se bastante interessada sobre a temática e prometeu ser mais uma voz dos raros no Parlamento.

*Ministério da Saúde:*
Falamos sobre a necessidade de capacitação da rede de atenção básica de saúde no que se refere a diagnóstico precoce.
Ressaltamos a importância do exame de CPK para a Distrofia Muscular de Duchenne.
Solicitamos um atendimento diferenciado para os raros no Sistema de Regulação de Vagas ( a tendência é que o sistema de regulação de vagas seja implantado em todo Brasil)
Solicitamos que o Alerta Médico sobre a Distrofia Muscular seja distribuído em todo Brasil.
Enfatizamos a importância do levantamento de dados epidemiológicos das Doenças Raras.

*Deputado Otoni de Paula (PSC-RJ)*
Data: 10/04/2019
Horário: 14h30
Como havíamos comunicado ao grupo da Aliança Distrofia Brasil, em janeiro, que estávamos em negociação com o referido deputado para a inclusão no calendário nacional do Dia de Conscientização das Distrofias musculares, fomos planejar as estratégias de ação para que tal projeto se efetive.
O Deputado propôs a realização de uma Sessão Solene, no dia 17 de setembro, no plenário da Câmara para, após a mesma, apresentar a PL instituindo a data comemorativa.
Falamos também sobre a questão da votação do STF e sobre a proposta de compartilhamento de riscos.
Tratamos da situação de atendimento dos Raros pelo Sistema de Saúde do RJ e sobre a questão do SISREG.

Foram dois dias de intensas atividades, mas bastante produtivos na nossa avaliação.

Durante o jogo Flamengo x Fluminense que aconteceu no Maracanã, ontem, a faixa relativa à data comemorativa das Doenças Raras entrou em campo novamente.
Nossos agradecimentos ao Andrade, à Federação de Futebol, ao Sr Celso Massoti e aos atletas que carregaram a faixa
A luta continua!

     Realizamos a V Jornada Científica: Distrofia Muscular de Duchenne, Novos Horizontes, no auditório da Pupileira no Instituto de Pediatria e Puericultura Martagão Gesteira ( IPPMG )/ UFRJ.
Em parceria com a Dra Flávia Nardes, as palestras foram ministradas para Profissionais e estudantes da UFRJ e de outras instituições.
A APAE de Nova Friburgo e o Instituto Federal do Rio de Janeiro tiveram uma representatividade bastante significativa.
Dra Aline Chacon iniciou o ciclo de palestras falando sobre as fases clínicas da DMD, seguida da Dra Flávia Nardes que destacou a importância do diagnóstico precoce.
Corticoideterapia e outros tratamentos foi a temática abordada pela Dra Alexandra Prufer.
Cuidados neurológicos, cardíacos e respiratórios foram as temáticas da Professora Jaqueline, do Dr Flávio Neves e da Dra Natasha Geisel, respectivamente.
Dra Hanid Fontes encerrou o evento com cuidados emergenciais.
Todos os palestrantes são profissionais da UFRJ, especializados em DMD
Nosso objetivo continua sendo o de informar para transformar a realidade de vida de pessoas afetadas pela Distrofia Muscular de Duchenne.
#ACADIM
#ADB
#ARAR
#FEDERAÇÃOLATINOAMERICANADEDISTROFIAMUSCULAR
#endduchenne
#doençasraras

Falar sobre distrofia muscular de Duchenne não é tarefa das mais fáceis por conta de toda “carga emocional” que o assunto envolve.
Atingindo na sua maioria meninos, com progressão constante, a DMD, assim como as demais distrofias, ainda é pouco conhecida por profissionais da saúde e da educação.

Edu, personagem de Maurício de Souza, abordará a temática de forma leve, o que é característica das histórias em quadrinhos.
Lançado hoje, no 15° Congresso Paulista de Pediatria, o projeto da Sarepta CADA PASSO IMPORTA, com a produção da Maurício de Sousa Produções, visa disseminar informações sobre a patologia.
A primeira história conta a chegada de Edu à escola, abordando não só os aspectos da sintomatologia da doença como o da inclusão.
As associações de pacientes receberão exemplares da revista, os quais terão distribuição gratuita. As histórias também poderão ser acessadas de forma digital, a partir de abril, pelo site: www.cadapassoimporta.com.br.

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Em 24 de março, como uma das ações da Semana Rara do RJ, os jogadores do Americano entraram com a faixa alusiva ao dia das Doenças Raras em seu jogo contra o Flamengo pelo campeonato Carioca, no Maracanã.

A faixa rodou todo campo e os alto falantes do estádio chamavam a atenção do público para a data.

Nossos agradecimentos ao Americano Futebol Clube, à Federação de Futebol,  ao nosso eterno Andrade e ao Sr Celso pela parceria.