DMD: Ataluren pode receber aprovação condicional na Europa

A Ataluren, droga experimental para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD), e que agora chama-se Translarna, recebeu apoio da Agência Europeia de Medicamentos para aprovação condicional nos países da União Europeia.

A droga, um medicamento oral em desenvolvimento pela empresa PTC Therapeutics, localizada em South Plainfield, Nova Jérsey, EUA, e contando com significante apoio da MDA (Muscular Dystrophy Association), utiliza a técnica de “read through” para “saltar” códons de parada prematura, forçando as células musculares a saltar (“read through”) sinalizações errôneas de parada nas instruções genéticas que dirigem a formação de uma proteína distrofina totalmente funcional.

Pacientes com DMD não produzem distrofina, e a proteína é produzida em menor quantidade nos pacientes portadores de distrofia muscular de Becker (DMB).

Considera-se que 13 porcento dos casos de DMD sejam causados por sinais de parada prematura, e em alguns casos, causar DMB. Sinais de parada prematura também são chamados de mutações tipo “nonsense”.

Opiniões positivas e requerimento de aprovação condicional

A aprovação condicional é uma designação da Agência Europeia de Medicamentos, e seria, aproximadamente, equivalente a um pedido de ´aprovação acelerada´, que é feito no âmbito da FDA americana (agência que regula fármacos e alimentos nos Estados Unidos).

O status de ´aprovação condicional´ baseia-se na avaliação da razão risco-benefício feita pela agência, com base nos dados disponíveis, mesmo que o conjunto de dados ainda não esteja completo. O desenvolvedor da droga deve desenvolver estudos adicionais. Todavia, neste meio tempo, os pacientes podem ter acesso ao medicamento experimental.

Espera-se que em até três meses haja uma decisão final sobre a aprovação condicional do Ataluren. As boas novas foram divulgadas pela PTC em 23 de maio último, definidas como uma “positivas”, feitas pela EMA, rumo a uma possível aprovação condicional.

“Estamos felizes com os resultados das críticas do CHMP (Comitê da Agência Européia de Medicamentos para Produtos Médicos para uso em Humanos) sobre a solicitação de aprovação para a comercialização da Translarna, e com o engajamento que tivemos com os membros do CHMP ao longo do processo de verificação”, afirmou Robert Spiegel, diretor médico da PTC.

“Somos gratos aos pacientes, famílias, grupos de defesa, e médicos, que apoiaram a PTC Therapeutics ao longo dos muitos anos de trabalhos de pesquisa e desenvolvimento do Translarna.

É importante salientar que a jornada prossegue através da finalização do teste clínico confirmatório fase III do Ataluren (Translarna), que tem alta prioridade para a PTC e para a comunidade DMD.”

Teste clínico fase III do Ataluren (Translarna) continua aberto

Um estudo clínico fase III do Ataluren, com 220 participantes, continua aberto a novos participantes nos Estados Unidos e outros países. Os participantes devem ter idades de 7 a 16 anos; ter DMD ou DMB cuja causa seja comprovadamente códon de parada prematura; devem conseguir completar o teste da caminhada de 6 minutos, e cumprir outros critérios.

Informações:

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01826487?term=ataluren&rank=8

Para participar do estudo, entre em contato:

Diane Goetz at PTC Therapeutics (866) 282-5873

e-mail: patientinfo@ptcbio.com

OBS: Embora o estudo esteja aberto a participantes do Brasil, a Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) ainda não se manifestou sobre a participação do Brasil no referido estudo.

Leia também sobre o assunto no blog da ADONE.

Fonte: http://quest.mda.org/news/dmd-ataluren-may-get-conditional-approval-europe