DMD: Dosagem da Drisapersen planejada para final de 2014

A empresa biofarmacêutica Prosensa, desenvolvedora da droga experimental para o tratamento da DMD, Drisapersen, afirma estar avançando com a análise do composto nas agências regulatórias dos EUA e Europa, e voltará a administrá-la a um grupo inicial de participantes no terceiro trimestre de 2014.

A Prosensa anunciou seus planos em um comunicado direcionado a grupos de pacientes, datado de 22 de maio de 2014, no qual apresentou também sua nova web page “redosagem da Drisapersen” (http://www.prosensa.eu/patients-and-family/drisapersen-re-dosing), que mostrará o acompanhamento atualizado das informações dos estudos de redosagem.

 Drisapersen usa a técnica de salto de exon, desenvolvida  para fazer com que as células musculares reinterpretem instruções defeituosas para a produção da proteína distrofina, produzindo como resultado uma distrofina menor, mas funcional. A falta de distrofina nas células musculares é a causa subjacente da DMD.

A Drisapersen é aplicada via injeção, e objetiva corrigir uma seção do gene da distrofina chamada de exon 51.

A Associação Americana de Distrofia Muscular tem financiado o desenvolvimento da técnica do salto de exon (exon skipping), para a DMD, desde 1990. Um financiamento a Steve Wilton, da Universidade de Murdoch, na Austrália, objetiva desenvolver drogas para saltar exons em mutações raras no gene da distrofina.

Dados encorajadores

O processo de dosagem da Drisapersen foi suspenso em setembro de 2013, depois que um estudo clínico fase 3 de larga escala não ter conseguido apresentar diferenças nos testes de caminhada, ou outra função motora, entre participantes tratados com a droga, e aqueles tratados com placebo. Entretanto, dados complementares obtidos desde então, produziram resultados encorajadores, que apoiam a ideia de que “tratar mais cedo, e por mais tempo” confere benefícios aos portadores de DMD.

Vários compostos em desenvolvimento; estudo da história natural

O comunicado de 22 de maio, emitido pela Prosensa, também falou sobre outros compostos para salto de exon da empresa, em desenvolvimento para a DMD, e um estudo de larga escala sobre a história natural da doença, atualmente sendo conduzido para maior compreensão da progressão usual da doença.

Os comunicados trazem as seguintes atualizações:

PRO044: salto de exon para tratar o exon 44, completou a fase 1-2 do estudo na Europa, e um estudo complementar está planejado para a segunda metade de 2014;

PRO045 e PRO053, para tratar os exons 45 e 53 respectivamente, estão na fase 1-2 dos estudos clínicos , e devem entrar nos estudos confirmatórios na primeira metade de 2015;

PRO052 e PRO055, para tratar os exons 52 and 55 respectivamente, estão em desenvolvimento laboratorial avançado;

PROSPECT, para tratar multiplos exons do gene da distrofina na faixa dos exons 10-30, em estágios iniciais de desenvolvimento;

 Estudo de história natural da DMD: continua aberto a novos participantes mas está praticamente sem vagas (em 22 de maio, das 250 vagas abertas, 247 já estavam preenchidas).

Para mais informações, enviar perguntas para Claire Leyten, gerente da Prosensa para grupos de pacientes.

E-mail: patientinfo@prosensa.nl

Fonte: http://quest.mda.org/news/dmd-drisapersen-dosing-planned-later-2014