Estudo da terapia gênica utilizando vetores virais em pacientes com distrofia muscular tipo cinturas 2C
15 de janeiro de 2012 by Izabel Gavinho
França – trata-se de um estudo preliminar para determinar a segurança e a dose necessária para tratamento da distrofia muscular tipo cinturas 2C. Os pacientes receberam um injeção intramuscular contento um vetor viral que levava o gene da gama sarcoglican. O seguimento foi de 6 meses e não houve efeitos colaterais graves. Os melhore resultados obtidos foram em pacientes que receberam as doses mais altas de vetores virais. Novos estudos deveram ser feitos para observar resultados da administração do tratamento por via venosa para todos os músculos.
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