Eteplirsen no tratamento da distrofia muscular de Duchenne

USA – este artigo relata os resultados da fase 2 com o uso do eteplirsen, um oligomucleotídeo para salto do exon 51 aplicado por via venosa. O tratamento foi realizado por 48 semanas sendo que nas primeiras 24 semanas uma parte das crianças recebeu placebo. Houve um significativo aumento da marcha entre os tratados por 48 semanas e houve expressão da distrofina progressivamente maior entre a 24a e 48a semana. Além da melhora funcional não se observaram efeitos colaterais importantes. O laboratório já iniciou a fase 3 e solicitou ao FDA a liberação comercial da droga.

Leiam mais sobre o artigo aqui.