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Prof. Jacques P. Tremblay, Université Laval and Centre Hospitalier Universitaire, Québec, Canadá
8/jun/2006 – Quebec – Canadá
Uma equipe liderada pelo pesquisador Dr. Jacques P. Tremblay, do departamento de genética humana do “Centre Hospitalier Universitaire de Québec (CHUQ)” , e professor na faculdade de medicina da “Université Laval”, alcançou um importante estágio rumo a uma cura para a distrofia muscular de Duchenne. Após conseguir efetuar o primeiro transplante bem sucedido de células musculares em pacientes jovens, há 2 anos, Prof. Tremblay anunciou hoje que oito entre nove pacientes apresentaram resultados promissores.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença que enfraquece e degenera progressivamente os músculos, tendo como causa a mutação de um gene que codifica a produção da proteína chamada distrofina, e que passa a não ser mais produzida. Com as células saudáveis transplantadas pela equipe de pesquisadores, uma considerável porção das fibras musculares dos pacientes podem agora sintetizar a proteína que falta. Analises demonstraram que 4 a 26% das células musculares por centímetro quadrado tratadas eventualmente passaram a produzir a proteína por meio de uma fusão com as células do doador. Os resultados foram publicados no último número do “Journal of Neuropathology and Experimental Neurology”.
A equipe do Dr. Tremblay é a primeira no mundo a obter esse nível de expressão da proteína distrofina em tantos pacientes, e em um número tão alto de fibras musculares.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária que afeta um em cada 3500 meninos. Os primeiros sinais surgem ainda crianças, ao redor dos dois anos de vida, e necessitam de uma cadeira de rodas por volta dos dez.
Ocorre um enfraquecimento progressivo de todos os músculos do corpo, notadamente dos músculos respiratórios, comprometendo a expectativa de vida, e muitos dos que sofrem da doença morrem entre os 20 e 30 anos de idade.
Não há ainda um tratamento para a doença, e um aumento na qualidade de vida é obtido por meio de reabilitação, procedimentos cirúrgicos e de um medicamento chamado prednizone.
Procuram-se dez pacientes para nova experiência clínica:
Com base nos resultados obtidos, o Prof. Tremblay recebeu autorização para conduzir uma segunda seqüência de experiências clínicas, que receberão suporte financeiro da empresa “SOVAR, CellGene Inc.” e da Associação Francesa de combate às Miopatias. Nessa segunda experiência serão transplantadas em um músculo de entebraço, 300 milhões de células doadas, o que permitirá determinar se o transplante aumenta de forma significativa a força do músculo receptor.
A equipe do Dr. Tremblay está selecionando dez pacientes acima de 18 anos de idade e que sofram de distrofia muscular de Duchenne ou de Becker. Pede-se que os pacientes que atendam a essas condições falem com seus neurologistas, para que possam ajudá-los a entrar em contato com os pesquisadores.
O Dr. Tremblay foi agraciado em 2005 com o prêmio de pesquisa “Sirius” por seu trabalho em distrofia muscular de Duchenne. Mais recentemente o “Royal College of Physicians and Surgeons of Canada” e a “Canadian Society for Clinical Investigation” o condecoraram com o prêmio “Henry-Friesen Award” por honra a um cientista de destaque, cuja pesquisa biomédica é internacionalmente reconhecida como inovadora, original e de alto nível.
A equipe multidisciplinar do “Centre Hospitalier Universitaire de Québec (CHUQ)”, encabeçada pelo Dr. Jacques P. Tremblay, inclui os Drs. Daniel Skuk, Michel Sylvain, Jack Puymirat, Jean-Pierre Bouchard, Louise Deschènes, Hélène Senay, Jean-Guy Lachance, Raynald Roy, e Pierre Dalens.
Contatos:
Centre Hospitalier Universitaire de Québec (CHUQ)
Phone: (418) 525-4387
Martin Guay
Media Relations
Université Laval
Phone: (418) 656-3952
Tradução do original:
http://www.eurekalert.org/pub_releases/2006-06/ul-nst060806.php
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