Primeiro paciente submetido ao uso de oligonucleotídeos para tratamento da distrofia muscular de Duchenne na Holanda

Holanda – no Congresso Mundial de Músculo que ocorreu na Bélgica esta semana foi anunciado o resultado do primeiro paciente com Duchenne tratado com oligonucleotídeos. A finalidade deste tratamento é consertar o gene e permitir a produção de uma parte da proteína distrofina tentando retardar a evolução da doença. Os oligonucleotídeos foram injetados em apenas um músculo e após um mês a biópsia demonstrou a presença da distrofina no local aplicado. Este tratamento já foi realizado em três pacientes sem efeitos colaterais. É importante lembrar que é um resultado muito promissor mas a pesquisa foi feita em apenas um músculo e o resultado divulgado é de apenas uma criança. O texto em inglês do comunicado pode ser lido abaixo:

UPDATE ON EXON SKIPPING

Dear all,
Today Judith van Deutekom, Prosensa and LUMC Leiden, will present on the World Muscle Society conference in Brugge the preliminary results of the ongoing clinical trial in the Netherlands.
After intra muscular injection of AON skipping exon 51 in the first patiënt, they were able to demonstrate the presence of truncated Dystrophin in the biopsy which was taken earlier this week, one month after injection. So far 3 patients are injected without side effects.
Although more results will follow in the next month we felt you all might like to know this first information.
Kind regards,
Elizabeth Vroom
Amsterdam, October 2006
UPPMD
and
Pat Furlong, President
Parent Project Muscular Dystrophy

Fonte: http://www.distrofiamuscular.net/noticias.htm

Tradução do comunicado:

Caros amigos,

Hoje Judith van Deutekom, Prosensa e LUMC Leiden, apresentarão em uma conferencia da “World Muscle Society”, em Brugge, os resultados preliminares do teste clínico que esta sendo conduzido na Holanda.

Após uma injeção intra-muscular no primeiro paciente, do oligonucleotídeo preparado para atuar no exxon 51, foi possível demonstrar a presença de distrofina truncada numa biópsia feita essa semana, um mês após a injeção.

Até o momento 3 pacientes foram injetados sem efeitos colaterais.

Embora mais resultados venham no próximo mês, sentimos que todos vocês iriam gostar de receber essas primeiras notícias.

Elizabeth Vroom
Amsterdam, October 2006
UPPMD
e
Pat Furlong, Presidente
Parent Project Muscular Dystrophy