Primeiro teste da terapia para transferência de genes em Duchenne avança

12 de dezembro de 2007 by Izabel Gavinho

TUCSON, Arizona
12 Dez. 2006

O primeiro teste objetivando desenvolver uma terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne, nos Estados Unidos,  iniciado em março no “Columbus Children’s Hospital” (Ohio), logo iniciará seu segundo estágio graças a um investimento de 2,5 milhões de dólares feito pela Associação Americana de Distrofia Muscular (MDA) e por um investimento similar feito pela Asklepios BioPharmaceutical Inc. (AskBio).

Nesse segundo estágio, a AskBio conduzirá experimentos em um maior número de animais portadores de distrofia (cães e macacos) objetivando testar a segurança e a eficiência da tecnologia Biostrophin, técnica para envio e transferência de genes, desenvolvido pela empresa.

O primeiro estágio desse projeto, agora em fase final, foi testar a administração direta da Biostrophin em um único músculo de seis meninos portadores de DMD. Após anos de testes em laboratório, exigidos pela FDA – órgão responsável pelo controle desse tipo de experimento nos EUA – demonstrando que o mini-gene não causaria danos e que seria benéfico aos pacientes com DMD, a equipe recebeu sinal verde para prosseguir com os testes em seres humanos em 3 de março, e os resultados da experiência são aguardados para 2007.

Sharon Hesterlee, da MDA, disse que a próxima etapa desse projeto é importante para garantir que o gene da distrofina possa ser levado a muitos músculos de uma só vez, o que seria necessário para alcançar melhoras funcionais nos pacientes.

A DMD é uma doença genética ligada ao cromossomo X, que afeta primariamente meninos quando ainda bem jovens, causando perda progressiva dos músculos e normalmente o óbito por volta dos 20 anos de idade por problemas cardio-respiratórios. Em pacientes com DMD não há produção alguma da proteína distrofina.

A “Biostrophin” consiste em um substituto para o gene da distrofina (mini-gene), produzido por engenharia genética, que é levado até as células musculares por meio de nano partículas biológicas, as BNP, obtidas à partir de vetores virais. O gene da distrofina está entre os maiores conhecidos, e miniaturiza-lo para poder introduzi-lo nos músculos, e ao mesmo tempo manter suas habilidades terapêuticas, tem sido um dos maiores desafios nesse campo de estudos.

O mini-gene utilizado nessa pesquisa foi desenvolvido pelo Dr. Xiao Xiao, e a tecnologia de nano partículas biológicas (BNP) foi desenvolvida por Jude Samulski. Ambos os pesquisadores são da “University of North Carolina”, Chapel Hill, e criaram a AskBio in 2003.

Os 2,5 milhões de dólares destinados a AskBio pela Associação Americana de Distrofia Muscular é o maior financiamento jamais feito pela associação a uma empresa com fins lucrativos. Outros 1,6 milhões de dólares foram investidos na primeira fase da pesquisa.

“A Associação Americana de Distrofia Muscular tem tradição de longa data no financiamento de pesquisas inovadoras em distrofia muscular, e estamos felizes por termos sido escolhidos. Esperamos que os resultados dessa pesquisa signifiquem um degrau superado a mais em direção a avaliar a terapia genética com Biostrophin como potencialmente viável no tratamento da distrofia muscular
” disse Sheila Mikhail, executiva chefe da AskBio.

Fonte:http://www.mda.org/research/061212dmd_gene_therapy.html

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