PTC Therapeutics anuncia recomendação do CHMP para atualização da bula de Translarna™ (atalureno) para pacientes não deambulatórios por mutação nonsense com distrofia muscular de Duchenne

30 de julho de 2020. Por DANIEL SUZUMURA DOS SANTOS

Atualização da bula da União Europeia apoia o uso de Translarna em pacientes que se tornaram não deambulatórios durante a terapia SOUTH PLAINFIELD, NJ., julho de 2020 – A PTC Therapeutics, Inc (NASDAQ: PTCT) anuncia que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP), da Agência Europeia de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) recomendou, por maioria de votos, remover a declaração “a eficácia não foi demonstrada em pacientes não deambulatórios” do SmPC para o Translarna™ (atalureno). Essa alteração na bula permite que os profissionais de saúde usem seu julgamento clínico para tomar decisões de tratamento para seus pacientes tratados com Translarna que perderam a deambulação [1]. A alteração também deve apoiar agências de reembolso que concedem acesso contínuo ao Translarna para pacientes que se tornam não deambulatórios durante o curso de seu tratamento. A opinião positiva do CHMP está sujeita à aprovação final da Comissão Europeia, que normalmente é concedida em um período de até dois meses.

“Estamos entusiasmados com a notícia de que o CHMP adotou uma opinião positiva quanto à alteração dessa bula, permitindo que os pacientes que se tornarem não deambulatórios, continuem a usar Translarna”, disse Dr. Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics. “Todos os pacientes de Duchenne com mutações nonsense (sem sentido) devem poder se beneficiar do uso contínuo de Translarna, garantindo que tenham as melhores chances de preservar a função muscular pelo maior tempo possível.”

Translarna é o único tratamento para a causa subjacente de Duchenne, provocada por uma mutação sem sentido e funciona restaurando a produção de distrofina [1,2]. Ele foi aprovado pela EMA para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação nonsense (sem sentido – DMDnm) em pacientes não deambulatórios com idade igual ou superior a dois anos. Evidências do mundo real e estudos clínicos demonstraram o potencial de Translarna para retardar a progressão da doença e melhorar os resultados antes e depois da perda de deambulação:

• Em estudo de extensão aberto de longo prazo (Estudo 019), o Translarna preservou a função pulmonar em pacientes não deambulatórios por mais quatro anos, em comparação com pacientes tratados com o SoC (Standard of Care – tratamento padrão) de um estudo de história natural de longo prazo (banco de dados de história natural de pacientes de Duchenne, Cooperative International Neuromuscular Research Group, CINRG) [3].

• Dados do Registro STRIDE, o primeiro registro internacional de medicamentos para pacientes de Duchenne que receberam Translarna, demonstraram que os meninos tratados com Translarna e o tratamento padrão (SoC) preservaram a capacidade de caminhar por mais anos em comparação aos que receberam tratamento padrão SoC isoladamente, além de terem apresentado um ritmo mais lento de declínio da função pulmonar [4].

• As crianças tratadas com Translarna em um cenário do mundo real como parte do registro STRIDE conseguiram caminhar de forma independente por um período adicional de 3,5 anos em comparação com a coorte correspondente no estudo de história natural do CINRG, com uma idade mediana na perda de deambulação de 14,5 anos e 11 anos, respectivamente (72% de redução do risco relativo) [4].

• Houve uma tendência de atraso na idade de início de declínio da função pulmonar em pacientes do STRIDE em comparação com pacientes do CINRG, medido pela CVF prevista < 50% e CVF < 1 L [4].

• Esses dados sugerem que o tratamento com Translarna, em adição ao tratamento padrão (SoC), pode atrasar a perda de deambulação, bem como o declínio da função pulmonar, em pacientes com DMD por mutação nonsense (sem sentido).

 

Sobre distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Afetando principalmente meninos, a distrofia muscular de Duchenne (DMD) é um distúrbio genético raro e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva dos músculos desde a primeira infância e que leva à morte prematura por volta dos 25 anos, devido à insuficiência respiratória e/ou cardíaca. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína distrofina. A distrofina é fundamental para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos esquelético, do diafragma e coração. Pacientes com DMD podem perder a capacidade de andar (perda de deambulação) já aos 10 anos, em seguida, evoluem com fraqueza muscular dos braços, e perda de função. Os pacientes com DMD posteriormente apresentam complicações pulmonares com risco à vida, que exigem a necessidade de suporte ventilatório, e complicações cardíacas no final da adolescência e por volta dos 20 anos. Mais informações sobre DMD estão disponíveis por meio da Associação da Distrofia Muscular (Muscular Distrophy Association) e o Projeto Principal de Distrofia Muscular (Parent Project Muscular Distrophy). Adicionalmente, as informações e os recursos estão disponíveis em http://www.movimentoduchenne.com.br

 

Sobre a PTC Therapeutics

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global, orientada pela ciência, e focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias para doenças raras. A PTC tem feito grandes investimentos em pesquisa e desenvolvimento, o que justifica um crescente pipeline de medicamentos transformadores, tendo como sua missão corporativa fornecer oportunidades terapêuticas aos pacientes que tenham uma necessidade médica não atendida. Para saber mais sobre a PTC, visite o site www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Twitter em @PTCBio, e LinkedIn .

 

 

Referências

[1] Summary of Product Characteristics. Translarna. European Medicines Agency (More detailed recommendations for the use of Translarna will be described in the SmPC, which will be published in a revised European public assessment report (EPAR), after the final decision on this change to the marketing authorisation has been granted by the European Commision

[2] Finkel RS, et al. Phase 2ª study of ataluren-mediated dystrophin production in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. 12, 2013, PLoS One, Vol. 8, p. e81302.

[3] McDonald CM, et al. Long-term pulmonar function outcomes in non-ambulatory oatients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy treated with ataluren: 240-week data from na open-label extension study. Vienna, Austria: s.n., July 6-10 2018. Poster presented at the International Congresso n Neuromuscular Diseases.

[4] Mercuri E, et al. Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural Histpry Study. 5, 2020, Journal for Comparative Effectiveness Research, Vol. 9, pp. 341-360.