Resultados apresentados com o uso de Eteplirsen na distrofia muscular de Duchenne

USA – Eteplirsen é o oligonucleotídeo desenvolvido pela AVi para salto do exon 51. No estudo parcial de 24 semanas os pesquisadores observaram aumento significante da expressão da distrofina no músculo. No entanto a força muscular não apresentou alteração significativa com o tratamento de 24 semanas. Os estudos prosseguem para avaliação de longo prazo do tratamento.

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Fonte: http://distrofiamuscular.net/noticias.htm