Teste clínico em distrofia tipo Cinturas programado para o próximo ano
Um estudo clínico para avaliar a segurança do procedimento de transferência genética para pacientes com tipo 2D de distrofia tipo Cinturas (LGMD2D), que é causada por uma mutação no gene para produção da proteína alpha-arcoglycan, está programado para o início de 2007, sob a supervisão do Instituto Nacional de Saúde, da Associação Americana de Distrofia Muscular (MDA) e do “Columbus Children’s Research Institute, Ohio”.
Sharon Hesterlee (MDA), referindo-se ao estudo em questão, diz que esse projeto realmente reafirma o propósito da MDA em usar as transferência genéticas como estratégia terapêutica para mais de um tipo de distrofia muscular.
Nesse estudo piloto encabeçado por Jerry Mendell, pesquisador financiado pela MDA e que também faz parte da mesa diretora da clínica que a MDA mantém no Hospital Infantil de Columbus, seis pacientes com distrofia de Cinturas do tipo 2D em idade de 5 anos ou mais, receberão injeções em um músculo da perna contendo o gene alpha-sarcoglycan, e injeções de placebo no mesmo músculo da outra perna. Nem os participantes e nem os pesquisadores saberão antecipadamente qual perna recebeu qual substância até que os resultados tenham sido analisados.
Ao longo dos três meses de estudo, médicos e outros especialistas avaliarão a segurança do procedimento, a quantidade de proteína alpha-sarcoglycan produzida nas células injetadas, e qualquer alteração na força muscular.
O “Columbus Children’s Research Institute” selecionará adultos e crianças com distrofia de Cinturas, por meio de amostras de sangue, para verificar se eles apresentam mutações no gene alpha-sarcoglycan. Se houver alguma mutação, e não houver uma amostra de músculo disponível, será efetuada uma biópsia muscular.
Testes antes e durante o estudo serão conduzidos em Columbus, Ohio, mas os pacientes não precisarão residir nas proximidades, disse Dr. Mendell, pois será fornecida alguma assistência financeira para auxiliar em viagens.
Para maiores informações, entrar em contato: Dr. Jerry Mendell at (614) 722-5615 or mendellJ@pediatrics.ohio-state.edu.
Fonte: http://www.mda.org/research/060908lgmd_gene_therapy.html
