Tratamento precoce com corticóides na distrofia muscular de Duchenne: resultado do acompanhamento de 14 anos
Itália – o uso de corticóides é o tratamento padrão da distrofia muscular de Duchenne mas ainda não foi estabelecido o momento da introdução da medicação. Neste estudo os autores descrevem o resultado positivo do tratamento com corticoides, iniciado dos 2 aos 4 anos em crianças com Duchenne. Em quatro casos a capacidade de caminhar permaneceu até os 16 a 18 anos e 3 conseguiam subir escadas. Houve redução da função respiratória em dois pacientes. Os principais efeitos colaterais foram retardo da puberdade e redução da estatura. O que podemos concluir é que o tratamento precoce com corticóides deve ser preconizado.
O resumo em inglês pode ser lido abaixo:
(Muscle & Nerve, 2012) EARLY CORTICOSTEROID TREATMENT IN 4 DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY PATIENTS: 14-YEAR FOLLOW-UP
LUCIANO MERLINI, MONIA GENNARI, ELISABETTA MALASPINA, ILARIA CECCONI, ANNARITA ARMAROLI,
SAVERIO GNUDI, BERIL TALIM, ALESSANDRA FERLINI, ALESSANDRO CICOGNANI, EMILIO FRANZONI – Italy
ABSTRACT: Introduction: Corticosteroid treatment is the standard of care in Duchenne muscular dystrophy (DMD), but the optimal age to initiate treatment and dosage pattern remain a matter of discussion. Methods: We performed a long-term study of alternate-day corticosteroids in five 2- to 4-year-old DMD patients. The primary outcome measure was prolongation of the ability to walk. Results: One patient lost ambulation at age 10. Four patients, aged 16 to 18 were fully ambulant, and 3 of them could still climb stairs. Respiratory function was moderately reduced in 2. Left ventricular ejection fraction was > 45%. Short stature and delayed puberty were the most relevant side effects. Although the negative impact of corticosteroid treatment on growth rate remained their major concern, parents and patients stated that they preferred corticosteroid therapy. Conclusions: Long-term corticosteroid treatment is effective in prolonging function but not in recovering lost function, and its early use seems appropriate.
